У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого дуже рідке захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. Без цієї технології йому довелося б робити пересадку печінки. Хвороба, яку виявили в хлопчика по народженню, заважає йому виводити токсичні відходи метаболізму через проблеми з печінкою. Лікарі запропонували сім’ї хлопчика спробувати нове експериментальне лікування, яке було розроблене спеціально для нього. Після кількох інфузій результати терапії обіцяють бути дуже добрими, і хлопчик вже може споживати більше білка та потребує менше ліків. Медики наголошують на важливості тривалого спостереження, щоб оцінити повну ефективність і безпечність лікування. Надія є, що цей прорив стане основою для подальших терапій для інших пацієнтів з подібними захворюваннями.

Переглядів: 0